多发性骨髓瘤的整体序贯治疗----血液内科
来源：济宁市第一人民医院发布时间：2015-08-07浏览：
多发性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）是一种主要影响老年人群的浆细胞恶性增殖性疾病，为最常见血液系统恶性肿瘤之一 。MM 发病机制的典型特征为克隆性浆细胞异常增生并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段（M蛋白）、导致相关器官或组织损伤，临床表现有骨痛、贫血、肾功能不全和感染等。在过去的20 年中，随着治疗新药、包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的上市以及自体造血干细胞移植术（autologous stem cell transplant, ASCT）的应用，MM 治疗的疗效和患者预后已得到明显改善。此外，随着细胞遗传学、分子预后标记及微小残留疾病等检测方法研究的深入和提高，MM 治疗愈加体现出分层及个体化的特征。
我院自2004年开展自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤以来，先后引进各种化疗方案、各种靶向新药及细胞免疫治疗，并维持治疗。长期存活甚至“治愈”了大部分MM患者，逐渐形成了我院“多发性骨髓瘤整体序贯治疗”的亮点，现介绍如下：
一、诊断：强调精确诊断，包括临床诊断、分型、分期和预后评估。具体强调单克隆免疫球蛋白的存在，强调宿主因素特点如患者年龄、肾功能；肿瘤负荷如分期、β2微球蛋白（β2-MMG）等；肿瘤的细胞或分子遗传学特点如del17p、t（4；14）等等预后因素。
二、治疗时机：按照是否有组织或靶器官的损害，MM 分为无症状性和症状性MM。对症状性MM，一经确诊，即应治疗。而对无症状性的冒烟型MM（smolderingMM, SMM），根据危险度分层密切观察。
三、治疗：对初诊MM 患者应在选择治疗方案前先根据其年龄、一般状况和合并症情况综合考虑是否适宜进行ASCT。患者年龄限制在＜ 65 岁，对一般状况较好、无合并症的患者进行ASCT。再根据疾病分期、分型及危险程度分级尽可能做到个体化分层治疗，在经诱导治疗3 ~ 4 个疗程后，获得缓解的患者再接受ASCT，而后进入巩固强化/ 维持治疗阶段。对不适宜进行ASCT 的患者，经诱导治疗4 ~ 6 个疗程后直接进入巩固强化/ 维持治疗阶段。
四、新药：近10 年来，对MM 治疗药物的开发获得了里程碑性的进展。现已用于临床的抗MM 新药主要包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和烷化剂。
五、疗效评估：严格的完全缓解（Stringent completely response，sCR）、完全缓解（completely response，CR）、接近CR（near CR，nCR）、非常好的部分缓解（very good partly response，VGPR）、部分缓解（partialresponse，PR）、微小缓解（minor response，MR）、疾病稳定（stable disease，SD）及疾病进展（progressive disease，PD）。
六、我院取得的成果：2004年首例自体造血干细胞移植的患者陈某某，诊断时59岁，已经无病生存12年，现71岁，已经停药后正常活动。病房年收住院新发病人近三年平均每年86例，每日住院多发性骨髓瘤病人20例左右。有关多发性骨髓瘤的文章10余篇，科研两项：多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植序贯CIK细胞输注后微小残留病灶监测、多发性骨髓瘤流行病学及相关发病因素的调查。
